Situationsanalys (Svarte Petter)

Blodcancerförbundet har sedan tidig höst 2019 planerat för den landsomfattande intresepolitiska satsningen Inte jämlikt dåligt utan rättvist bra - ingen vill ha Svarte Petter. Ett projekt som ursprungligen var tänkt bestå av följande sex slutna regionala rundabordssamtal (med en avslutande uppsummering på nationell nivå i samband med den årliga politikerveckan i Almedalen, Gotland): 

• Svarte Petter Uppsala-Örebro: Örebro (13 mars)

• Svarte Petter Syd: Lund (20 mars) 

• Svarte Petter Stockholm-Gotland: Stockholm (31 mars) 

• Svarte Petter Väst: Göteborg (28 april) 

• Svarte Petter Norr: Umeå (5 maj) 

• Svarte Petter Sydost: Linköping (19 maj) 

I dagsläget är det dock högst osäkert om alla dessa aktiviteter kommer att bli av, särskilt i deras ursprungliga form (fysiska rundabordssamtal på plats i olika regioner runtom i Sverige). Hur det till slut faller ut återstår att se, men Blodcancerförbundet ger sig i varje fall till Örebro idag för att arrangera den första av dessa sex tilltänkta aktiviteter. 

SITUATIONSANALYS (Svarte Petter)

Stora framsteg inom behandling av blodcancer

Blodcancer är ett samlingsbegrepp för ett antal cancersjukdomar som utgår från blodbildande eller lymfatisk vävnad. Här ingår olika former av lymfom, kroniska och akuta leukemier, myelom och ett stort antal andra sjukdomar. Sedan Socialstyrelsen började föra statistik över insjuknande i cancer för snart 50 år sedan har antalet nya fall av blodcancer ökat stadigt, från drygt 2 200 fall år 1970 till 2015 då den hittills högsta incidensen, nästan 5 200 fall, noterades.

Ökningen beror förstås till stor del på att att vi blir äldre och att befolkningen ökat, men värt att notera är att antalet dödsfall i blodcancer alltjämt ligger tämligen stabilt på omkring 2 000 per år. Detta är ett av flera tecken på att fler kan leva längre med sin blodcancerdiagnos. Denna utveckling är resultatet av imponerande forskningsframsteg som har omvandlat blodcancer från en generellt sett dödlig sjukdom till en i många fall behandlingsbar sjukdom.

Ett av de tydligaste exemplen gäller kronisk myeloisk leukemi, KML. För bara ett par decennier sedan innebar en KML-diagnos låg chans till förlängd överlevnad och patienten tvingades acceptera ett förkortat liv. Men tack vare ett nytt målstyrt läkemedel som godkändes år 2001 kunde KML-patienter lämna kliniken bara efter några veckors behandling. Det var den första tyrosinkinashämmaren, ett läkemedel som verkar genom att blockera det enzym som orsakar den okontrollerade celldelningen vid KML.

Utvecklingen inom KML stannade inte där. På senare år har det blivit möjligt att nå en nivå som innebär att man med dagens känsligaste mätinstrument inte kan se några spår av sjukdomen. Man tvekar att tala om bot, men ett växande antal KML-patienter lever idag i vad som kallas behandlingsfri remission och har därmed kunnat avsluta sin läkemedelsbehandling.

De senaste åren har flera framsteg gjorts inom hela blodcancerområdet. Cellgifter (kemoterapi) spelar fortfarande en viktig roll, men ett ständigt flöde av nya kemofria behandlingar såsom målstyrda läkemedel och immunterapier, samt möjligheter att kombinera dessa behandlingar och därmed angripa cancern från flera håll samtidigt, gör att allt fler blodcancerpatienter kan leva långa och relativt normala liv – under förutsättning att de får rätt behandling i rätt tid.

Denna positiva utveckling märks inte bara inom blodcancer, men forskningen inom blodcancerområdet tenderar att ligga i framkant och bryta ny mark som också kommer andra cancerdiagnoser till del.

Nya behandlingar har stor betydelse för patienterna

Ett tecken på hur stora framstegen faktiskt har varit är det faktum att begreppet komplett remission, alltså det tillstånd där behandlingen varit så framgångsrik att patienten inte längre uppvisar några symtom eller sjukdomstecken, har fått en ny betydelse. Detta trots att mätinstrumenten blivit mycket känsligare.

Med konventionell mikroskopi kan man upptäcka om en av cirka 20 celler är en cancercell, medan dagens känsliga instrumenten kan hitta en myelomcell bland en miljon benmärgsceller. Det innebär att en patient som tidigare har ansetts vara helt fri från sin sjukdom kan ha kvar cancerceller som - trots att de är försvinnande få - påtagligt ökar risken för återfall och för tidig död. Detta kallas MRD, minimal residual disease, minimal kvarvarande sjukdom.

Målsättningen med cancerbehandlingen bör vara att uppnå ett djupt behandlingssvar som innebär att man inte kan se några spår av sjukdomen och därmed uppnå så kallad MRD-negativitet, (Minimal Residual Disease-negativitet).

Som exempel på vikten av djupt behandlingssvar, kan nämnas att tre av fyra patienter drabbade av akut lymfatisk leukemi som uppnått MRD-negativitet är vid liv efter fem år, medan motsvarande andel bland patienter som inte nått ett djupt behandlingssvar endast är en av tre. När det gäller myelom visar en metastudie att ett djupt behandlingssvar (MRD-negativitet) minskar risken för både progression och död med omkring 50 procent. Gynnsammast är som regel om denna respons uppnås i ett tidigt skede av behandlingen.

Vägen till ett djupt behandlingssvar

Det finns förstås inte ett enda läkemedel som ger optimalt resultat i varje enskilt fall. Tvärtom går nu utvecklingen mot alltmer skräddarsydda behandlingar, så kallad personalized medicine. Det innebär att vi genom biomarkörer snabbt och tidigt kan identifiera och diagnosticera sjukdomar och utifrån exempelvis gener, proteinuttryck, tumör-DNA eller olika mutationer kan selektera de patienter som är bäst lämpade för specifika behandlingar.

Cellgiftsbehandlingar kan vid vissa blodcancersjukdomar ge ett djupt behandlingssvar, liksom stamcellstransplantationer och cell- och genterapier. Kombinationer av olika läkemedel, som med skilda verkningsmekanismer angriper sjukdomen från olika håll, är ofta effektivare än att behandla med ett läkemedel i taget.

Kombinations-behandlingar har spelat en central roll i de framsteg som gjorts inom blodcancerforskningen på senare år. En sådan behandling kan exempelvis bestå av en immunterapi, ofta i form av monoklonala antikroppar som stimulerar patientens eget immunförsvar att angripa cancerceller, som ges i kombination med ett målstyrt läkemedel. Flera kombinationer av läkemedel är redan godkända av den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA och ännu fler är på väg.

Införande av nya läkemedel i Sverige

För att patienter i Sverige ska få tillgång till nya läkemedel utan onödiga dröjsmål har en process för nationellt ordnat införande etablerats sedan några år. Genom denna samverkar regioner, myndigheter och läkemedelsföretag för en jämlik och kostnadseffektiv introduktion av nya läkemedel. Rådet för nya terapier (NT-rådet) har i uppgift att, med hjälp av Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, värdera nyttan i relation till kostnaden av ett nytt läkemedel jämfört med andra behandlingar.

Därefter kan NT-rådet i vissa fall utfärda en rekommendation till regionerna om och hur läkemedlet kan användas, men regionerna är ändå fria att göra egna bedömningar genom lokala implementeringsprocesser. Slutligen, om en behandling rekommenderas för användning, ska den lokala implementeringen fastställas.

Utmaningar i den nationella godkännandeprocessen

Det finns flera brister och utmaningar i den regulatoriska godkännadeprocessen, både inledningsvis under den hälsoekonomiska utvärderingen och efter det att TLV:s fattat beslut om rekommendation av ett nytt läkemedel.

Ett exempel är svårigheten att utvärdera kostnadseffektiviteten för nya läkemedel som används i kombination. För att kunna göra dessa behandlingar tillgängliga för patienterna, krävs att man kan visa på deras kostnadseffektivitet. Men att utvärdera en kombinationsprodukt där en av produkterna i kombinationen redan har utvärderats och prissatts är en metodologisk utmaning. Detta eftersom behandlingen kan sakna både överlevnadsdata och statistisk signifikans.

Det finns också exempel på läkemedel som fått EMA-godkännande för användning i kombination med andra moderna preparat, men som i Sverige endast rekommenderas som monoterapi, det vill säga som enda läkemedel, alternativt i kombination med äldre läkemedel där patentet gått ut. Detta trots att många läkemedel har bäst effekt om de kombineras med läkemedel som har andra mål och verkningsmekanismer.

Utmaningar med den regionala introduktionen

För att läkemedel som rekommenderas för användning inom nationellt ordnat införande ska komma patienterna till del krävs att rekommendationen därefter tillämpas i regionerna. Den övergripande slutsatsen i rapporten Ordning i leden? är att den nationella processen för ordnat införande kan bidra till en mer jämlik läkemedelsanvändning, men det finns flera exempel på att introduktionen i regionerna har dragit ut på tiden.

De regionala skillnaderna kvarstår alltså, trots ett ordnat införande och en nationell rekommendation till regionerna. Ur patientens perspektiv är det problematiskt att tillgången till nya läkemedel kan variera stort i landet.

Diskussion om lösningar

Det underlag du just tagit del av ska ligga till grund för en konstruktiv diskussion om hur vi tillsammans kan se till att rätt patient får rätt behandling i rätt tid – utan att äventyra samhällets resurser. 

Den landsomfattande intressepolitiska satsningen Svarte Petter sker i samverkan med:

AbbVie, Amgen, Astra Zeneca, BlueBird Bio, Bristol-Myers Squibb, Janssen, Pfizer, Roche och Sanofi