Ordet "aplastisk" kommer från två grekiska ord som tillsammans betyder "en oförmåga att utvecklas till en ny vävnad". Aplastisk anemi är egentligen en medicinsk term som används för att beskriva benmärgens oförmåga att bilda de celler som cirkulerar i blodet. Det är dock även en allvarlig blodsjukdom. För patienten betyder detta blodbrist (anemi) till följd av för få röda blodkroppar, infektionskänslighet (på grund av brist på vita blodkroppar) och ökad blödningsbenägenhet beroende på brist på blodplättar.
Aplastisk anemi är sällsynt och många människor har aldrig hört talas om den. Drabbade personer remitteras ibland till sjukhus av sin läkare med misstanke om leukemi, och när det sedan visar sig att det ar fråga om "aplastisk anemi" innebar detta både lättnad och förvirring. Hur den aplastiska anemin utvecklas är inte fullständigt känt. Vissa yttre faktorer såsom läkemedel, kemikalier och virus har satts i samband med utvecklingen av sjukdomen. Många olika läkemedel har misstänkts orsaka aplastisk anemi. Det som gör det svårt att fastställa ett samband är att läkemedel som för de flesta individer är oskadliga för blodet kan hos enstaka personer ge upphov till aplastisk anemi. Varför vissa individer verkar mer känsliga är okänt.
Man har också misstänkt att vissa kemikalier som används i industrin eller i hushållen kan orsaka sjukdomen. Hepatitvirus, som vanligtvis endast angriper levern, kan hos känsliga individer utlösa aplastisk anemi. Sju av tio patienter utvecklar emellertid sin sjukdom utan någon klar orsakande faktor. Mycket forskning har genomförts för att klargöra den bakomliggande mekanismen för aplastisk anemi utan bakomliggande känd yttre faktor, men mycket talar för att det kan föreligga en så kallad autoimmun bakgrund i likhet med många andra sjukdomar t.ex. reumatiska.