Inom blodcancerområdet är stamcellstransplantation ett behandlingsalternativ vid diagnoser som t.ex. akut myeloisk leukemi (AML), akut lymfatisk leukemi (ALL), myelodysplastiskt syndrom (MDS), lymfom och myelom. Vid en stamcellstransplantation får man nya blodbildande stamceller som antingen kommer från en själv (autolog transplantation) alternativt doneras av en annan person (allogen transplantation).
Nuförtiden tas stamceller i första hand från blodet genom en blodtransfusion, men fortfarande används ibland benmärgen och då görs istället ett benmärgsprov. En stamcellstransplantation är krävande och kroppen måste vara tillräckligt stark för att klara den påfrestning som en sådan transplantation medför. Detta gäller framförallt om man gör en allogen transplantation med stamceller från en donator med samma HLA-typ.
Före transplantationen får patienten genomgå en behandling som kallas konditionering. Den kan ges med olika intensitet beroende på t.ex. patientens ålder och hälsotillstånd. Intensiv konditionering innebär att de egna/sjuka stamcellerna utplånas med en kraftig cytostatikabehandling, ibland tillsammans med strålterapi. I dag används också reducerad konditionering som har till syfte att trycka ner patientens immunförsvar.
Efter en stamcellstransplantation är det vanligt att man känner sig trött. Man kan även vara infektionskänslig varpå en kortare isoleringsperiod efter behandlingen är nödvändig. Väl hemma bör man vara vaksam gentemot infektioner de första månaderna genom att vara noga med handhygienen, inte umgås med förkylda personer, hålla sig undan stora folksamlingar, undvika jord (gräv inte i rabatter eller plantera krukväxter) samt ha husdjur hos en närstående den första perioden i hemmet.
Vid en autolog transplantation tas stamcellerna från patienten när sjukdomen är i ett lugnt skede, så kallad "remission". Stamcellerna fryses in tills det är dags för transplantation och ges tillbaka till patienten efter cytostatikabehandling, vilken i sin tur har som syfte att minska antalet cancerceller. Denna behandling är riktad mot de sjuka cellerna, men innebär även att de kvarvarande stamcellerna blir skadade. Därför får man tillbaka sina egna frysta stamceller så att de ska kunna börja producera nya blodkroppar.
Vid en autolog stamcellstransplantation tas stamceller från patienten själv
Vid allogen transplantation är donatorn antingen en familjemedlem (ofta ett syskon) eller en obesläktad donator från ett register. Val av donator baseras på patientens och donatorns vävnadstyp, också kallad HLA-typ. I genomsnitt vart fjärde syskon har samma HLA-typ vilket enkelt undersöks genom ett vanligt blodprov. I hela världen finns dock i dagsläget mer än 25 miljoner människor samlade i olika register som är beredda att ge stamceller, och även här går det att hitta givare med samma HLA-typ.
Många personer som genomgått en allogen stamcellstransplantation får en komplikation som kallas "Graft versus host disease" (GVHD). GVHD innebär att det nya immunförsvarets vita blodkroppar, som bildas av de transplanterade stamcellerna, uppfattar kroppen som främmande och angriper den. Med andra ord försöker transplantatet stöta bort kroppen genom att angripa mottagarens egen vävnad och skada den. Det finns två former av GVHD, en akut och en kronisk form, där svårighetesgraden varierar mycket mellan olika patienter.