Till skillnad från tidigare så har läkare idag god kunskap om hur en vanlig cell skiljer sig åt från en cancercell. Detta gör det möjligt att rikta behandling mot speciella egenskaper än vad som är möjligt vid t.ex. cytostatikakurer, vilket i sin tur har en mindre påverkan på friska celler. Dessa nya läkemedel går därför under benämningen "målinriktade" och kan sägas vara skräddarsydda för att nå just de strukturer/ämnen som är avvikande hos cancercellen.
Man brukar tala om två olika huvudgrupper av målriktade läkemedel: monoklonala antikroppar (definieras även som "immunterapi") och små molekyler. Bägge dessa typer av riktade läkemedel har potentialen att blockera vissa signalvägar i cancercellerna. Monoklonala antikroppar är dock större vilket är skälet till att de behöver tas intravenöst till skillnad från små molekyler som ges i tablettform. Antikroppar som läkemedel slutar ofta med "mab" medan läkemedel som bygger på små molekyler har namn som slutar med antingen "mib" eller "nib".
En blodcancerdiagnos där behandlingen revolutionerats av målinriktade läkemedel är kronisk myeloisk leukemi (KML). Numera kan alla med KML få riktad behandling eftersom man vet att tumörcellerna är känsliga för så kallade "tyrosinkinashämmare". Tas dessa läkemedel kontinuerligt så kan KML-patienter numera leva ett mer eller mindre symtomfritt liv även om behandlingen har vissa biverkningar. Lymfom och Kronisk Lymfatisk Leukemi (KLL) är två andra blodcancerdiagnoser där behandling med målinriktade läkemedel numera är standard.
Målinriktade läkemedel revolutionerade behandlingen av patienter med Kronisk Myeloisk Leukemi